"Voxzogo garante qualidade de vida para pessoa com acondroplasia", explica médico especialista

O Voxzogo, com seu princípio ativo Vosoritida, é indicado para o tratamento do nanismo do tipo acondroplasia, em pacientes a partir dos seis meses. Ele atua estimulando o crescimento ósseo e ajudando no desenvolvimento físico desses pacientes.

Dr. Genoir Simoni, pediatra com formação em endocrinologia pediátrica e médico responsável pelo Serviço de Doenças Ósseas Metabólicas do Hospital Infantil Joana de Gusmão, em Florianópolis, Santa Catarina, explica os benefícios clínicos do Voxzogo e os avanços no tratamento das crianças com acondroplasia.

Annabra - Quais os principais benefícios clínicos observados nos estudos com o Voxzogo?

Dr. Genoir - Quando você começa a aplicar o Voxzogo em uma criança o que você vai fazer? Vai contrapor aquilo que nós temos de negativo no nosso organismo. A mutação genética que ocorre no receptor do gene FGFR3 impede que os condrocitos se multipliquem e façam o osso crescer. Quando você usa o Voxzogo bloqueia a hiperfunção desse receptor e ao fazer isso você permite que essa criança volte a crescer a uma velocidade de crescimento melhor do que ela cresceria até então.

A gente observa o ganho de velocidade anual na ordem de 1.7 e 1.8 centímetros por ano quando é administrado o Voxzogo. Isso claro só pensando no crescimento, mas o Voxzogo tem outras funções importantes, além da melhora do crescimento, como a melhora da qualidade de vida e a melhora na restrição sobre o forame magno.

Annabra - Como os pacientes responderam ao tratamento em termos de crescimento e desenvolvimento ósseo?

Dr. Genoir – O que a gente observa é que quanto mais cedo iniciamos o tratamento, mais benefícios nós vamos ter para esses pacientes sobre o crescimento, autonomia e todas as complicações que a acondroplasia traz. Então, o importante é fazer o diagnóstico o mais cedo possível para poder iniciar o tratamento a partir do sexto mês e com isso ganharmos não só em altura, mas evitarmos todas as complicações que podemos encontrar no paciente com acondroplasia. Entre elas podemos citar o atraso no desenvolvimento e nas habilidades motora  e a  hidrocefalia por estenose do forame magno.

A medicação  pode reduzir o risco  do estreitamento do forame oval e, consequentemente, diminui a pressão sobre a medula, evitando que esse paciente tenha acúmulo de líquido nos ventrículos  ( hidrocefalia)

Annabra – O início do tratamento, como o senhor disse, é a partir dos seis meses de idade. E até que idade ele deve continuar?

Dr. Genoir – O Voxzogo está indicado a partir do sexto mês de vida até por volta dos 15 anos, quando o osso já não tem mais cartilagem para crescer. Portanto, se eu começar o tratamento mais cedo , melhores serão os resultados no futuro. Hoje  o diagnóstico ainda  é  tardio . Muitas vezes elas chegam para nós com 5, 6, 10, 12 anos e quanto mais tarde essas crianças chegam, menos tempo nós vamos ter para recuperar o crescimento. Isso porque a maior perda do crescimento será nos primeiros cinco anos vida.

Annabra – Como pacientes e familiares têm se portado com o uso do Voxzogo?

Dr. Genoir – A experiência tem sido muito promissora. Percebemos uma melhora importante num todo dessa criança, como crescimento e motricidade. E com isso essa criança volta a sorrir e ter as características mais normais possíveis.

Annabra - Quais são os principais efeitos adversos relatados?

Dr. Genoir – O maior efeito adverso é conseguir o medicamento porque até agora é somente por via judicial. Os pais precisam entrar na justiça para conseguir o Voxzogo e é muito difícil, o trâmite é muito prolongado.

Claro que tem o efeito da injeção e, por isso, é preciso orientar a família a antes de aplicar a medicação dar bastante água para a criança para evitar que ela tenha uma leve hipotensão (pressão baixa). Também podem ser verificadas algumas reações locais como dor, vermelhidão, mas nenhum efeito colateral significativo. Nós acompanhamos 18 crianças que fazem uso do Voxzogo e elas tem tolerado muito bem o medicamento.

Annabra - Como o senhor vê o futuro dos tratamentos para acondroplasia?

Dr. Genoir – Até 2023 nós não tínhamos nenhuma opção terapêutica para as crianças com acondroplasia. Nós apenas administrávamos todas as complicações que a acondroplasia trazia para as crianças. Com o Voxzogo nós temos a oportunidade de dar a essas crianças uma melhor qualidade de vida, principalmente na questão da hidrocefalia e da necessidade da intervenção cirúrgica por obstrução do forame magno.

Nós também podemos dar mais autonomia, inserir essas crianças na sociedade, reduzir as dores desses pacientes nas articulações que ficam muito mais fortes no futuro, o risco de infecção das vias aéreas e nos ouvidos.

O paciente com acondroplasia tende a ter uma sobrevida menor que a população em geral, em torno de  10 anos. Mas, hoje com a medicação e com todo o aparato que temos para fazer o diagnóstico, com os testes genéticos para comprovar a mutação do gene, é possível melhorar e muito a qualidade de vida dessas crianças.